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Thérapie génique


Par thérapie génique, on entend transfert de matériel génétique dans le but de prévenir ou de guérir toute maladie.

Dans le cas de troubles génétiques dans lesquels un gène est défectueux ou absent, la thérapie génique consiste à transférer la version fonctionnelle du gène à l'organisme porteur de la maladie afin de réparer le défaut. Il s'agit d'une idée très simple, mais comme nous le verrons, sa réalisation pratique présente plusieurs obstacles.

Première étape: l'isolement des gènes.

Un gène est une partie de l'ADN qui contient les informations nécessaires pour synthétiser une protéine. Transférer un gène, c'est transférer un morceau particulier d'ADN. Il faut donc avant tout avoir «la bonne pièce» en main.

Les maladies génétiques connues sont environ 5000, chacune causée par un changement génétique différent. La première étape de la thérapie génique consiste à identifier le gène responsable de la maladie. Par la suite, par des techniques de biologie moléculaire, il est possible d'acquérir un morceau d'ADN contenant ce gène. Cette première étape est appelée isolement ou clonage de gènes.

Toute maladie est candidate à la thérapie génique tant que le gène est isolé pour le transfert. Grâce aux progrès de la biologie moléculaire, cette première étape est relativement simple par rapport à il y a quelques années. Il a été possible d'isoler de nombreux gènes qui causent des maladies génétiques et si d'autres sont découverts chaque semaine.

En savoir plus sur le clonage!

In vivo ou ex vivo?

Ces conditions montrent quel est le but du transfert de gène. Procédures de thérapie génique in vivo consiste à transférer l'ADN directement dans les cellules ou les tissus du patient.
Dans les procédures ex-vivant, L'ADN est d'abord transféré vers des cellules isolées d'un organisme, préalablement cultivées en laboratoire. Les cellules isolées sont ainsi modifiées et peuvent être introduites dans le patient. Cette méthode est indirecte et prend du temps, mais offre l'avantage d'une meilleure efficacité de transfert et la possibilité de sélectionner et d'agrandir les cellules modifiées avant la réintroduction.

Procédures de transfert d'ADN in vivo ou dans ex-vivant Ils ont le même objectif: le gène doit être transféré dans les cellules, et une fois inséré, il doit résister longtemps. À l'heure actuelle, le gène doit produire de grandes quantités de protéines pour réparer le défaut génétique. Ces caractéristiques peuvent se résumer en un concept: le gène étranger doit s'exprimer efficacement dans l'organisme hôte.

Le système le plus simple serait bien sûr injecter l'ADN directement dans les cellules ou tissus de l'organisme à traiter. En pratique, ce système est extrêmement inefficace: l'ADN nu n'a presque aucun effet sur les cellules. De plus, cette tentative nécessite une injection dans une seule cellule ou des groupes de cellules du patient.
Pour cette raison, presque toutes les techniques actuelles de transfert de matériel génétique impliquent l’utilisation de vecteurs, pour transporter l'ADN vers les cellules hôtes.